Preguntas Frecuentes

Los ensayos clínicos (también denominados Estudios Clínicos o más ampliamente como Investigación Clínica) son estudios de investigación que involucran a voluntarios humanos. Para probar un fármaco en humanos, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) debe aprobar el ensayo. Esto garantiza que todos los ensayos en humanos se realicen de una manera científicamente sólida, ética y segura.

La EMA y 50 autoridades reguladoras de los 31 países de la Unión Europea (28 Estados miembros de la UE más Islandia, Liechtenstein y Noruega) y la Comisión Europea exigen que una terapia potencial tenga que ser probada extensamente en un gran grupo de voluntarios humanos antes de que pueda recibir la aprobación para ser fabricado y puesto a disposición de los pacientes.Todos los ensayos y estudios de HD Trial Finder, buscador de ensayos de EH, se relacionan con la Enfermedad de Huntington (EH) y han sido aprobados por las autoridades reguladoras para realizar pruebas en humanos.

Estos ensayos evalúan la seguridad y eficacia de nuevas formas de diagnosticar, prevenir o tratar la EH; también proporcionan información sobre el proceso de la enfermedad y cómo podría tratarse. Los ensayos clínicos son una parte vital del proceso de investigación científica y son esenciales para desarrollar mejores tratamientos para las personas afectadas por la enfermedad de Huntington.

Hay dos tipos principales de ensayos clínicos:

1) Ensayos clínicos observacionales: no prueban medicamentos ni tratamientos. Los investigadores observan a los participantes controlando su salud durante un período de tiempo. Estos estudios brindan a los investigadores datos que mejoran nuestra comprensión de la enfermedad de Huntington y cómo tratar la enfermedad.

2) Ensayos clínicos intervencionistas: probar la seguridad y eficacia de un fármaco candidato, terapia o tratamiento experimental.

Los ensayos y estudios clínicos juegan un papel fundamental en el desarrollo de nuevas y mejores terapias. Sin embargo, la inscripción insuficiente (no hay suficientes participantes) en los ensayos es uno de los mayores desafíos que enfrentan los investigadores clínicos. La inscripción insuficiente en los ensayos ralentiza el progreso de la investigación y disuade a los posibles financiadores de invertir en investigación, y todos pagamos el precio en términos de costes más altos y horizontes de tiempo más largos para lograr avances terapéuticos. En todas las enfermedades, el 85 por ciento de los ensayos clínicos terminan tarde debido a las dificultades para inscribir a los participantes y casi un tercio de los ensayos no logran reclutar a un solo sujeto y ni siquiera pueden comenzar.

A pesar de esta baja tasa de participación, sabemos que la comunidad de Huntington tiene un interés significativo en intensificar su participación en la investigación. Los pacientes que no conocen oportunidades específicas de ensayos en su área, que necesitan a alguien como ellos, es una de las mayores barreras para la participación en ensayos. El buscador de ensayos de EH, HD Trial Finder, es una solución para ayudar a los pacientes y sus seres queridos a actuar con la intención de participar en la investigación, facilitando la búsqueda de ensayos cerca de ellos y haciendo saber a los voluntarios cuándo comienzan nuevos ensayos que podrían ajustarse a ellos.

Si. Aunque idealmente, todos los participantes del estudio deben permanecer inscritos hasta la finalización del estudio, las circunstancias, la progresión de la enfermedad y otros factores pueden contribuir a la decisión de un voluntario de abandonar un ensayo. Esto está permitido en cualquier momento. Para retirarse de un estudio, un voluntario debe informar inmediatamente al coordinador del ensayo de esta decisión.

Debido a consideraciones éticas y prácticas, cada ensayo tiene su propia política con respecto a la compensación de voluntarios. Algunos ensayos pueden reembolsar a los voluntarios los gastos relacionados con su participación o incluso ofrecer alguna compensación a los voluntarios por participar. Algunos ensayos que requieren un viaje significativo o una pernoctación pueden cubrir los gastos asociados. Un miembro del equipo del ensayo puede proporcionar más detalles sobre si la compensación está disponible como parte de la participación en el ensayo.

Una vez que finaliza un ensayo clínico, el equipo del ensayo evalúa los datos, revisa los hallazgos clave, publica o presenta cualquier hallazgo nuevo y determina los próximos pasos apropiados para las pruebas futuras, según corresponda. Pueden continuar evaluando el tratamiento en el próximo ensayo o interrumpir la investigación porque no se ha demostrado que el tratamiento sea seguro o eficaz. En algunos casos, si el tratamiento continúa en la siguiente fase, los participantes del ensayo también tendrán la opción de participar en esa fase del estudio.

Los voluntarios pueden buscar en la Web o hacer un seguimiento con el equipo del ensayo para informarse sobre los resultados del estudio.

Una vez que finaliza un ensayo clínico, el equipo del ensayo evalúa los datos, revisa los hallazgos clave, publica o presenta cualquier hallazgo nuevo y determina los próximos pasos apropiados para las pruebas futuras, según corresponda. Pueden continuar evaluando el tratamiento en el próximo ensayo o interrumpir la investigación porque no se ha demostrado que el tratamiento sea seguro o eficaz. En algunos casos, si el tratamiento continúa en la siguiente fase, los participantes del ensayo también tendrán la opción de participar en esa fase del estudio.

Los voluntarios pueden buscar en la Web o hacer un seguimiento con el equipo del ensayo para informarse sobre los resultados del estudio.

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