Un tipo de tratamiento de silenciamiento de genes en el que se utilizan moléculas de ADN especialmente diseñadas para desactivar un gen

(de HDbuzz.org)

Un tipo de estrategia de asignación en la que los participantes se asignan al azar a los brazos de un ensayo clínico.

Tipo de modelo de intervención que describe un ensayo clínico en el que grupos de participantes reciben dos o más intervenciones en un orden específico. Por ejemplo, la asignación cruzada de dos por dos involucra a dos grupos de participantes. Un grupo recibe el fármaco A durante la fase inicial del ensayo, seguido del fármaco B durante una fase posterior. El otro grupo recibe el fármaco B durante la fase inicial, seguido del fármaco A. Por lo tanto, durante el ensayo, los participantes se “cruzan” con el otro fármaco. Todos los participantes reciben el medicamento A y el medicamento B en algún momento durante el ensayo, pero en un orden diferente, según el grupo al que están asignados.

Tipo de modelo de intervención que describe un ensayo clínico en el que dos o más grupos de participantes reciben diferentes intervenciones. Por ejemplo, una asignación paralela de dos brazos involucra a dos grupos de participantes. Un grupo recibe el fármaco A y el otro grupo recibe el fármaco B. Por lo tanto, durante el ensayo, los participantes de un grupo reciben el fármaco A «en paralelo» a los participantes del otro grupo, que reciben el fármaco B.

El acrónimo o las iniciales utilizadas para identificar un estudio clínico (no todos los estudios tienen uno). Por ejemplo, el acrónimo de “Women’s Health Initiative”, Iniciativa de Salud de la Mujer es «WHI» o “ISM”. 

Factor neurotrófico derivado del cerebro: un factor de crecimiento que puede ser capaz de proteger las neuronas en la EH.

(de HDbuzz.org)

Una prueba de cualquier tipo, incluidos análisis de sangre, test cognitivos y escáneres cerebrales, que puede medir o predecir la progresión de una enfermedad como la EH. Los biomarcadores pueden hacer que los ensayos clínicos de nuevos fármacos sean más rápidos y fiables.

Un tipo de brazo en el que un grupo de participantes recibe un placebo durante un ensayo clínico.

Una organización distinta del patrocinador que brinda apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la presentación de informes. 

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada lugar donde se realiza el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Los requisitos clave que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que son necesarios para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por el sexo.

Un tipo de criterio de elegibilidad. Estas son las razones por las que una persona no puede participar en un estudio clínico.

Un tipo de criterio de elegibilidad. Éstas son las razones por las que una persona puede participar en un estudio clínico.

Un proceso utilizado por los investigadores para comunicar a los participantes potenciales e inscritos los riesgos y beneficios potenciales de participar en un estudio clínico.

Otro nombre para un estudio intervencionista.

La capacidad para que un tratamiento funcione o no 

Un estudio de investigación en el que participan voluntarios humanos (también llamados participantes) que tiene la intención de aumentar el conocimiento médico. Hay dos tipos de estudios clínicos: estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos) y estudios observacionales.

No sabe si es portador de la mutación genética del gen de la EH

Tipo de estudio clínico en el que los participantes se asignan a grupos que reciben una o más intervenciones / tratamientos (o ninguna intervención) para que los investigadores puedan evaluar los efectos de las intervenciones en los resultados biomédicos o relacionados con la salud. Las asignaciones están determinadas por el protocolo del estudio. Los participantes pueden recibir intervenciones de diagnóstico, terapéuticas o de otro tipo.

Estimulación directa del cerebro mediante impulsos eléctricos a través de pequeños cables.

• Aún sin reclutar:El estudio no ha comenzado a reclutar participantes.
• Reclutamiento:El estudio actualmente está reclutando participantes.
• Inscripción por invitación:el estudio selecciona a sus participantes de una población, o grupo de personas, decidida por los investigadores de antemano. Estos estudios no están abiertos a todas las personas que cumplan con los criterios de elegibilidad, sino solo a las personas de esa población en particular, que están específicamente invitadas a participar.
• Activo, no reclutando:El estudio está en curso y los participantes están recibiendo una intervención o están siendo examinados, pero los participantes potenciales no están siendo reclutados ni inscritos actualmente.
• Suspendido:El estudio se detuvo antes de tiempo, pero puede comenzar de nuevo.
• Terminado:El estudio se detuvo antes de tiempo y no volverá a comenzar. Los participantes ya no están siendo examinados ni tratados.
• Completado:El estudio ha finalizado normalmente y los participantes ya no están siendo examinados ni tratados (es decir, se ha producido la última visita del último participante).
• Retirado:El estudio se detuvo antes de inscribir a su primer participante.

Tipo de estudio clínico en el que se identifica a los participantes como pertenecientes a grupos de estudio y se evalúan los resultados biomédicos o de salud. Los participantes pueden recibir intervenciones de diagnóstico, terapéuticas o de otro tipo, pero el investigador no asigna a los participantes a intervenciones / tratamientos específicos. 

Una estrategia de diseño de ensayo clínico en la que una o más partes involucradas en el ensayo, como el investigador o los participantes, no saben a qué participantes se les ha asignado qué intervenciones. Los tipos de enmascaramiento incluyen: etiqueta abierta, enmascaramiento ciego simple y enmascaramiento doble ciego.

La etapa de un ensayo clínico que estudia un medicamento o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 inicial (antes listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se utiliza para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.

Describe los ensayos sin fases definidas, incluidos los ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales. 

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en investigación o ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

La persona que se encarga de la dirección científica y técnica de todo el estudio clínico.

Líquido transparente producido por el cerebro, que rodea y sostiene el cerebro y la médula espinal.

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El diseño general de la estrategia para la asignación de intervenciones a los participantes en un estudio clínico. Los tipos de modelos de intervención incluyen: asignación de un solo grupo, asignación en paralelo, asignación cruzada y asignación factorial.

Proteína huntingtina mutante. La proteína producida por el gen defectuoso de la EH.

Estudio en el que se realizan mediciones en voluntarios humanos pero no se administra ningún fármaco o tratamiento experimental.

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio. 

Sustancia o tratamiento inactivo que tiene el mismo aspecto y se administra de la misma manera que un fármaco activo o una intervención / tratamiento en estudio.

Componente líquido de la sangre.

Las proteínas construyen, mantienen y sustituyen los tejidos del cuerpo. Son los componentes básicos de la vida.

La descripción escrita de un estudio clínico. Incluye los objetivos, el diseño y los métodos del estudio. También puede incluir antecedentes científicos relevantes e información estadística.

Antes de la aparición o el diagnóstico de los síntomas de movimiento.

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Una cifra que estima cuántas personas hay en una población en particular que padecen una determinada afección médica.

El principal motivo del ensayo clínico. Los tipos de propósito principal son: tratamiento, prevención, diagnóstico, atención de apoyo, detección, investigación de servicios de salud, ciencia básica y otros.

Un registro de pacientes es un tipo de estudio observacional. 

El tramo de ADN al principio del gen de la EH, que contiene la secuencia CAG repetida muchas veces, y es anormalmente largo en las personas que van a desarrollar la EH

(de HDbuzz.org)

Tratamientos

Nombre del fármaco ASO desarrollado por Ionis/Roche.

Tomografía por emisión de positrones que produce imágenes tridimensionales detalladas del interior del cuerpo.

El título oficial de un procedimiento utilizado para identificar un estudio clínico o un título corto escrito en un lenguaje destinado al público no especializado.