IMPORTANTE

Antes de participar en un estudio, hable con su proveedor de atención médica y conozca los riesgos y beneficios potenciales.

El objetivo principal de este estudio es identificar si los llamados radioligandos (pequeñas partículas radiactivas) pueden detectar la huntingtina mutante (mHTT) en el cerebro. Este estudio de imagen se realiza en humanos y utiliza escáneres PET (imágenes) del cerebro para ver si la presencia de radioligandos se corresponde con la expresión de la huntingtina mutante en las células cerebrales. El objetivo del estudio es utilizar escáneres PET de radioligandos para medir la presencia de mHTT en las células cerebrales. Si se demuestra que es válido y que es una forma eficaz de medir la mHTT, puede utilizarse para medir si las terapias de reducción de la huntingtina realmente reducen la mHTT en el cerebro. Este estudio es importante y necesita voluntarios porque todavía no tenemos ningún método para medir si las terapias reductoras de la huntingtina llegan realmente al tejido cerebral donde se necesitan y si los niveles de mHTT se reducen.

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PROOF-HD o Resultados de la pridopidina sobre la función en la enfermedad de Huntington.

PROOF-HD es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de la pridopidina en pacientes con una fase temprana de la enfermedad de Huntington.

La pridopidina es una pequeña molécula desarrollada por Prilenia para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos como la EH. Pridopidina se une y activa una proteína (receptor Sigma-1 o S1R) que se expresa en altos niveles en el cerebro.

El objetivo de este estudio es evaluar el efecto de pridopidina 45mg dos veces al día sobre la capacidad funcional, así como sobre las características motoras y de comportamiento en participantes con EH en fase inicial.

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Este estudio de intervención se encuentra actualmente en fase 1b/2a y evalúa la seguridad y tolerabilidad en pacientes adultos con EH de manifestación temprana, utilizando el fármaco llamado WVE-003

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El ensayo clínico europeo de fase Ib/II de AMT-130 para el tratamiento de la EH explorará la seguridad, la prueba de concepto y la dosificación en un total de 15 pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana, divididos en una cohorte de cinco personas con enfermedad de Huntington manifiesta, de dosis baja y abierta (los pacientes saben lo que reciben), seguida de una cohorte de nueve pacientes de dosis más alta y abierta.

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Este es el primer estudio del fármaco Branaplam en adultos con EH para determinar la dosis correcta requerida para reducir los niveles de mHTT en el LCR a un grado que se espera sea eficaz durante períodos de tiempo más largos.

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