Este es un ensayo de fase III en el que los pacientes con EH reciben inyecciones en la columna con un medicamento llamado Tominersen (anteriormente llamado RG6042). Se supone que el fármaco reduce la cantidad de Huntingtin en las células cerebrales. A algunos de los participantes se les inyecta el fármaco activo cada dos meses, a otro grupo se le inyecta el fármaco activo cada 4 meses y a un tercer grupo se le inyecta el placebo. El efecto potencial del estudio se medirá evaluando el funcionamiento cognitivo, motor y social.

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El propósito de este ensayo es evaluar si los alrededor de 60 participantes (con enfermedad de Huntington de manifestación temprana) que se comprometen con el programa de actividad física logran hacer un seguimiento y completar la intervención de 12 meses. El grupo de intervención activa será supervisado y animado por un entrenador / fisioterapeuta de forma regular. Los resultados tanto de las pruebas motoras como cognitivas, se compararán con un grupo de alrededor de 60 participantes a los que solo se les monitoriza realizando sus actividades físicas como de costumbre.

El objetivo del estudio es ver si los pacientes con enfermedad de Huntington, al ser seguidos y alentados en un programa especializado de actividad física, siguen el programa y se benefician del entrenamiento.

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