ENSAYOS CLÍNICOS DE INTERVENCIÓN
Antes de participar en un estudio, hable con su proveedor de atención médica y conozca los riesgos y beneficios potenciales.
Este estudio evalúa la seguridad, los biomarcadores y las tendencias de eficacia en diferentes niveles de dosis del fármaco en investigación tominersen en personas de 25 a 50 años con EH prodrómica (signos sutiles muy tempranos de EH) o en fase manifiesta temprana. Tominersen es un fármaco en investigación que se ha estudiado en varios ensayos clínicos desde 2015, incluido en un estudio de Fase III llamado GENERATION HD1 que probó dos modalidades de dosis diferentes de tominersen en adultos con EH manifiesta.
El ensayo examinará la seguridad y la eficacia (capacidad de producir el resultado deseado) del BV-101 en pacientes adultos con la enfermedad de Huntington en fase inicial. El BV-101 se administrará (una sola vez) mediante técnicas neuroquirúrgicas guiadas por resonancia magnética dirigidas a los tejidos objetivo de las estructuras basales del cerebro. En estudios preclínicos en ratones, el BV-101 demostró la capacidad de reparar la vía esencial del colesterol (que está dañada en los pacientes con EH), proporcionar neuroprotección y restaurar la función neuronal mediante la administración de una enzima crucial en el cerebro que está disminuida en las personas con la enfermedad de Huntington.
El objetivo principal de este estudio es identificar si los llamados radioligandos (pequeñas partículas radiactivas) pueden detectar la huntingtina mutante (mHTT) en el cerebro. Este estudio de imagen se realiza en humanos y utiliza escáneres PET (imágenes) del cerebro para ver si la presencia de radioligandos se corresponde con la expresión de la huntingtina mutante en las células cerebrales. El objetivo del estudio es utilizar escáneres PET de radioligandos para medir la presencia de mHTT en las células cerebrales. Si se demuestra que es válido y que es una forma eficaz de medir la mHTT, puede utilizarse para medir si las terapias de reducción de la huntingtina realmente reducen la mHTT en el cerebro. Este estudio es importante y necesita voluntarios porque todavía no tenemos ningún método para medir si las terapias reductoras de la huntingtina llegan realmente al tejido cerebral donde se necesitan y si los niveles de mHTT se reducen.
PROOF-HD es un estudio de asignación aleatoria en fase 3, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la pridopidina (45 mg dos veces al día) en pacientes con HD en estadio temprano.
Los pacientes elegibles que completaron el estudio principal (de 65 a 78 semanas) tendrán la opción de inscribirse en una extensión de etiqueta abierta.
El estudio PIVOT-HD es un ensayo de fase II que analiza la seguridad del PTC518, un nuevo fármaco reductor de Huntington, en pacientes con EH. El PTC518 es un comprimido oral (que se toma por la boca todos los días) que no sólo trata de reducir la huntingtina (HTT) en el cerebro sino que también trata la EH en todo el cuerpo (cerebro, músculo, sistema inmunológico…).
Este estudio de intervención se encuentra actualmente en fase 1b/2a y evalúa la seguridad y tolerabilidad en pacientes adultos con EH de manifestación temprana, utilizando el fármaco llamado WVE-003
El objetivo principal de este ensayo es estudiar la eficacia y seguridad de SOM3355 en pacientes con la enfermedad de Huntington (EH). El SOM3355, que se ha utilizado para la hipertensión, se estudiará en este ensayo de fase 2b para establecer si ayuda con la corea en la EH. Un grupo recibirá el fármaco (dos dosis y uno de placebo) por vía oral dos veces al día durante 12 semanas. Se reclutarán 129 participantes.
El ensayo clínico europeo de fase Ib/II de AMT-130 para el tratamiento de la EH explorará la seguridad, la prueba de concepto y la dosificación en un total de 15 pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta temprana, divididos en una cohorte de cinco personas con enfermedad de Huntington manifiesta, de dosis baja y abierta (los pacientes saben lo que reciben), seguida de una cohorte de nueve pacientes de dosis más alta y abierta.