IMPORTANTE

Antes de participar en un estudio, hable con su proveedor de atención médica y conozca los riesgos y beneficios potenciales.

El objetivo principal de este estudio es determinar si un fármaco llamado Neflamapimod puede mejorar las funciones cognitivas (planificación, memoria, etc.) en pacientes con la enfermedad de Huntington (EH) en fase inicial. El fármaco se toma por vía oral. En el estudio, 16 pacientes recibirán el fármaco durante 10 semanas y luego se les administrará un placebo durante 10 semanas o viceversa. Ni el médico ni el paciente saben en qué periodo reciben el fármaco activo o el placebo. El efecto se comprobará con diferentes pruebas cognitivas.

El Neflamapimod se dirige a una enzima del cerebro llamada p38 alfa. El objetivo es reducir la expresión de la enzima en las neuronas y permitir que las células funcionen mejor. El fármaco ha demostrado un efecto prometedor en pruebas con animales y también se está probando actualmente en pacientes con la enfermedad de Alzheimer.

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El objetivo principal del estudio es caracterizar el movimiento del fármaco RO7234292 (RG6042) dentro, a través y fuera del líquido cefalorraquídeo (LCR) y del plasma, además de su reacción al fármaco. El estudio también analizará el curso temporal agudo y el perfil de recuperación del LCR, la disminución de la THM en respuesta al tratamiento con RO7234292 (RG6042) tras la administración intratecal (IT) de RO7234292 (RG6042) a pacientes con enfermedad de Huntington (EH) manifiesta.

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Este es un ensayo de fase III en el que los pacientes con EH reciben inyecciones en la columna con un medicamento llamado Tominersen (anteriormente llamado RG6042). Se supone que el fármaco reduce la cantidad de Huntingtin en las células cerebrales. A algunos de los participantes se les inyecta el fármaco activo cada dos meses, a otro grupo se le inyecta el fármaco activo cada 4 meses y a un tercer grupo se le inyecta el placebo. El efecto potencial del estudio se medirá evaluando el funcionamiento cognitivo, motor y social.

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El objetivo principal de este estudio es identificar si los llamados radioligandos (pequeñas partículas radiactivas) pueden detectar la huntingtina mutante (mHTT) en el cerebro. Este estudio de imagen se realiza en humanos y utiliza escáneres PET (imágenes) del cerebro para ver si la presencia de radioligandos se corresponde con la expresión de la huntingtina mutante en las células cerebrales. El objetivo del estudio es utilizar escáneres PET de radioligandos para medir la presencia de mHTT en las células cerebrales. Si se demuestra que es válido y que es una forma eficaz de medir la mHTT, puede utilizarse para medir si las terapias de reducción de la huntingtina realmente reducen la mHTT en el cerebro. Este estudio es importante y necesita voluntarios porque todavía no tenemos ningún método para medir si las terapias reductoras de la huntingtina llegan realmente al tejido cerebral donde se necesitan y si los niveles de mHTT se reducen.

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PROOF-HD o Resultados de la pridopidina sobre la función en la enfermedad de Huntington.

PROOF-HD es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de la pridopidina en pacientes con una fase temprana de la enfermedad de Huntington.

La pridopidina es una pequeña molécula desarrollada por Prilenia para el tratamiento de trastornos neurodegenerativos como la EH. Pridopidina se une y activa una proteína (receptor Sigma-1 o S1R) que se expresa en altos niveles en el cerebro.

El objetivo de este estudio es evaluar el efecto de pridopidina 45mg dos veces al día sobre la capacidad funcional, así como sobre las características motoras y de comportamiento en participantes con EH en fase inicial.

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Este estudio de intervención se encuentra actualmente en fase 1b/2a y evalúa la seguridad y tolerabilidad en pacientes adultos con EH de manifestación temprana.

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