¿QUÉ ES UN ENSAYO CLÍNICO?
1. Ensayos Clínicos de Intervención
Un ensayo clínico de intervención evalúa un nuevo fármaco o una terapia no farmacológica (ejercicio o dieta) para ver si puede mejorar los síntomas o detener la enfermedad. Está configurado para que algunos voluntarios reciban el medicamento, otros reciban una pastilla inactiva (placebo). Ambos grupos son monitorizados para ver quién lo hace mejor.
2. Ensayos de Observación Clínica
Los ensayos clínicos de observación como Enroll-HD generalmente solo toman medidas para explorar cómo cambia una enfermedad con el tiempo y qué afecta la salud de las personas con una enfermedad en particular. No se está probando ningún fármaco.
¿Cómo se realizan los ensayos y estudios?
Todo el que desee realizar un ensayo o estudio necesita la aprobación de las autoridades y los comités de ética. Los ensayos de medicamentos realizados en Europa necesitan la aprobación tanto de la Agencia Europea de Medicamentos como de los comités éticos de cada país donde hay participantes. Estas autoridades son responsables de examinar la relación riesgo / beneficio del ensayo; su aprobación no significa que la terapia sea «segura» o eficaz, solo que el ensayo puede realizarse.
Dependiendo del tipo de producto y la etapa de desarrollo, los investigadores inicialmente inscriben a voluntarios o pacientes en pequeños estudios piloto y posteriormente realizan estudios comparativos a mayor escala progresivamente. Los ensayos clínicos pueden variar en tamaño y costo, y pueden involucrar un solo centro de investigación o múltiples centros, en un país o en múltiples países. El diseño del estudio clínico tiene como objetivo garantizar que los datos recopilados en el estudio cumplan con altos estándares y medir el efecto potencial (positivo, negativo o nulo) de una manera científicamente sólida. Los procedimientos deben estar disponibles públicamente para permitir una evaluación independiente de los resultados informados.
Fase I
El objetivo de los ensayos es comprobar la seguridad de un nuevo tratamiento.
En ellos se examinan los efectos secundarios de un tratamiento, por ejemplo, si hace enfermar a las personas, si les sube la tensión arterial, etc. En los ensayos de fase I sólo participa un pequeño número de personas, que suelen ser voluntarios sanos.
Fase II
Los ensayos prueban el nuevo tratamiento.
Los ensayos prueban el nuevo tratamiento, normalmente en personas que padecen la enfermedad para la que se va a utilizar el tratamiento. De este modo se garantiza que el tratamiento sea seguro y tenga algún efecto sobre la enfermedad. Los ensayos de fase II también ayudan a averiguar cuál es la dosis de tratamiento necesaria para que sea eficaz.
Fase III
Los ensayos implican un mayor número de pacientes.
Los ensayos implican un mayor número de pacientes (cientos o a veces miles), que suelen ser asignados al azar para recibir el nuevo tratamiento o el mejor tratamiento actual disponible (o a veces un placebo). Su objetivo es evaluar la eficacia del nuevo tratamiento y suelen ser más largos que los ensayos de fase I o II.
Fase IV
Los ensayos se realizan después de que un medicamento haya sido aprobado.
Los ensayos de fase IV se realizan después de que un medicamento haya sido aprobado por las autoridades reguladoras de medicamentos. Se llevan a cabo para recabar información sobre el efecto del fármaco en diversas poblaciones y sobre los efectos secundarios asociados a su uso a largo plazo.
DE LABORATORIO A
TRATAMIENTO APROBADO
Para obtener más información sobre cómo los medicamentos son aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), haga clic en el botón a continuación.
¿POR QUÉ DEBO PARTICIPAR?
Sin ensayos clínicos, no puede haber mejores tratamientos, ni prevención ni cura para la enfermedad de Huntington. Los científicos trabajan constantemente para encontrar formas mejoradas de tratar enfermedades, pero los tratamientos mejorados nunca pueden convertirse en realidad sin realizar pruebas en ensayos clínicos con voluntarios humanos. Se necesita urgentemente que las personas con EH participen en los ensayos clínicos de inscripción en curso centrados en la EH. En algunos estudios, también se necesitan personas en riesgo, cuidadores y voluntarios sanos. Reclutar y retener a los participantes del ensayo es ahora el mayor obstáculo, además de la financiación, para desarrollar la próxima generación de tratamientos de la EH. Al participar en la investigación clínica, puede ayudar a acelerar el progreso y proporcionar información valiosa sobre posibles tratamientos y métodos de prevención.
Beneficios de los ensayos clínicos
La participación en ensayos clínicos tiene el potencial de ayudar tanto al participante individual como a otras personas que tienen EH o están en riesgo de desarrollarla:
- Puede desempeñar un papel más activo en su propia atención médica.
- Puede acceder a tratamientos potenciales antes de que estén ampliamente disponibles.
- Puede recibir atención médica experta en los principales centros de atención médica, a menudo sin coste, mientras participa en importantes investigaciones médicas.
- Puede ayudar a las generaciones futuras contribuyendo a la investigación de la EH.
Riesgos de la participación
La seguridad del paciente es el aspecto más importante de cada ensayo clínico de EH. Los procedimientos de cada estudio son revisados por un comité de expertos que no participa directamente en el ensayo, lo que ayuda a garantizar la protección de la seguridad del paciente.
Sin embargo, existen riesgos para los ensayos clínicos:
- Puede haber efectos secundarios desagradables o incluso graves relacionados con los tratamientos potenciales que se están estudiando.
- Es posible que el tratamiento experimental no sea eficaz.
Los detalles de los riesgos relacionados con la participación en el estudio clínico se detallan en el formulario de consentimiento que firman los participantes (o sus representantes) cuando aceptan participar.
Razones para el optimismo
Ningún tratamiento nuevo avanza a la fase de prueba clínica a menos que haya pruebas sólidas que indiquen que será tan eficaz o más eficaz que las terapias actualmente disponibles. Cada ensayo clínico aporta un conocimiento valioso, tanto si el tratamiento funciona como se esperaba como si no.
Participar en estudios clínicos nos da optimismo para hoy y promesas para el futuro. Proporcionan a muchos participantes el acceso a tratamientos de vanguardia y a atención médica experta. Y algún día nos llevarán al final de la EH.
Los participantes reciben un alto nivel de atención
Todos los participantes reciben atención regular relacionada con el ensayo y oportunidades para hablar con el personal del ensayo clínico. La investigación muestra que las personas que viven con la enfermedad que participan en ensayos clínicos tienden a tener un mejor desempeño que las personas en una etapa similar de su enfermedad que no están inscritas en ensayos clínicos, independientemente de si el tratamiento experimental funciona. Los científicos creen que esta ventaja puede deberse a la alta calidad de la atención que se brinda durante los ensayos clínicos.
