ESSAIS CLINIQUES TERMINÉS

ESSAIS INTERVENTIONNELS

L’objectif principal de DIACCIMEX était de développer et de valider un test de diagnostic prénatal non invasif (DPNI) analytique et clinique pour les maladies à triplets répétés par l’analyse des cellules trophoblastiques fœtales circulantes isolées (CFTC) du sang maternel, en recherchant la mutation familiale dans les familles à risque d’avoir une des maladies à triplets répétés suivantes : maladie de Huntington, dystrophie myotonique de Steinert, syndrome de l’X fragile, ataxie spinocérébelleuse (SCA) 1, 2 et 3.

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Le but principal de REVHD était d’évaluer le potentiel thérapeutique du resvératrol sur le volume de noyau caudé chez les patients de la maladie de Huntington, en utilisant l’IRM volumétrique.

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Cet essai clinique teste un nouveau médicament qui abaisse de manière sélective la protéine mutante de la maladie de Huntington (MH), tout en laissant la protéine huntingtine normale relativement intacte. Afin d’être en mesure d’identifier le gène avec la Huntingtine mutante, ils utilisent une méthode unique et identifient un soi-disant « snip » (pour polymorphisme du nucléotide simple – SNP). Wave a identifié deux snips différents qui aident à localiser la Huntingtine mutante et il y a donc deux études (Precision HD 1 et Precision HD 2) avec le même traitement, où la seule différence est le snip ciblé.

L’objectif principal est de comprendre chez un petit nombre de volontaires si le médicament est sans danger, avant de le tester dans une plus grande population et de recueillir des preuves que le médicament peut fonctionner. Un total de 60 participants reçoivent soit un placebo, soit des doses différentes du médicament actif toutes les 4 semaines. Le médicament actif et le placebo sont administrés par injections de la colonne vertébrale.

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Cet essai clinique teste un nouveau médicament qui abaisse de manière sélective la protéine mutante de la maladie de Huntington (MH), tout en laissant la protéine huntingtine normale relativement intacte. Afin d’être en mesure d’identifier le gène avec la Huntingtine mutante, ils utilisent une méthode unique et identifient un soi-disant « snip » (pour polymorphisme du nucléotide simple – SNP). Wave a identifié deux snips différents qui aident à localiser la Huntingtine mutante et il y a donc deux études (Precision HD 1 et Precision HD 2) avec le même traitement, où la seule différence est le snip ciblé.

L’objectif principal est de comprendre chez un petit nombre de volontaires si le médicament est sans danger, avant de le tester dans une plus grande population et de recueillir des preuves que le médicament peut fonctionner. Un total de 60 participants reçoivent soit un placebo, soit des doses différentes du médicament actif toutes les 4 semaines. Le médicament actif et le placebo sont administrés par injections de la colonne vertébrale.

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ESSAIS D'OBSERVATION