ESSAIS D'OBSERVATION EN COURS
Avant de participer à une étude, parlez-en à votre prestataire de soins de santé et renseignez-vous sur les risques et les avantages potentiels.
Les objectifs sont de mieux documenter le statut psychosocial et les besoins des aidants des patients atteints de HD et de comprendre le fonctionnement de la dyade, face à la maladie à différents stades.
Le but de l’étude est d’établir si la consommation de caféine est associée à l’évolution de la maladie dans la MH pré manifeste.
Enroll-HD est une étude observationnelle mondiale pour les familles concernées par la maladie de Huntington. Elle permettra de suivre l’apparition et l’évolution de la maladie dans le temps chez différentes personnes. Elle est ouverte aux personnes atteintes de la maladie de Huntington ou à risque. Les personnes à risque mais qui n’ont pas été testées peuvent participer à Enroll-HD sans connaître ou être informés de leur statut génétique. L’objectif de l’étude est d’accélérer la découverte et le développement de nouvelles thérapies grâce à une meilleure compréhension de la MH. Comprendre le déroulement typique de la MH permettra d’évaluer plus rapidement si un nouveau médicament expérimental permet de ralentir ou d’arrêter ces changements typiques. Enroll-HD est une étude observationnelle prospective, ce qui signifie qu’elle suit les personnes au fil du temps, plutôt que de leur demander de se rappeler comment leurs symptômes ont changé.
L’objectif principal de REVHD est d’être en mesure de confirmer si une protéine appelée facteur neurotrophique dérivé du cerveau (Brain Derived Neurotrophic Factor – BDNF en anglais) est un biomarqueur de la maladie de Huntington (MH).
Pourquoi cette étude est-elle importante? Nous avons de bonnes raisons de croire que Le BDNF joue un rôle actif dans la protection des cellules cérébrales endommagées ainsi que dans l’amélioration de la croissance de nouvelles cellules. L’étude nous fournira des informations plus solides sur le lien entre le BDNF et le développement des symptômes chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. S’ils s’avèrent pertinents, les niveaux de BDNF seront probablement une cible pour le traitement à l’avenir. Dans cette étude, les niveaux de BDNF dans le liquide céphalo-rachidien et le sang seront, espérons-le, identifiés comme biomarqueurs de la maladie de Huntington.
L’objectif principal est de collecter un échantillon de LCR (liquide céphalo-rachidien) de haute qualité pour l’évaluation des biomarqueurs et des voies qui permettront le développement de nouveaux traitements pour la MH. L’objectif secondaire est de générer une collection d’échantillons de plasma de haute qualité correspondant aux collections de LCR, qui sera également utilisée pour évaluer les biomarqueurs et les voies d’accès pertinents pour la recherche et le développement de la MH.