ESSAIS INTERVENTIONNELS EN COURS

Avant de participer à une étude, parlez-en à votre prestataire de soins de santé et renseignez-vous sur les risques et les avantages potentiels.

Le principal objectif de cette étude est de déterminer si les radioligands (petites particules radioactives) peuvent détecter la huntingtine mutante (mHTT) dans le cerveau. Cette étude d’imagerie est réalisée sur des êtres humains et utilise des scanners (images) TEP du cerveau pour voir si la présence de radioligands correspond à l’expression de la huntingtine mutante dans les cellules du cerveau. L’objectif de l’étude est d’utiliser les scans TEP de radioligands pour mesurer la présence de mHTT dans les cellules du cerveau. Si cette méthode s’avère valide et efficace pour mesurer le mHTT, elle pourra être utilisée pour déterminer si les thérapies de réduction de la huntingtine diminuent réellement le mHTT dans le cerveau. Cette étude est importante et nécessite des volontaires, car nous n’avons toujours pas de méthode pour mesurer si les thérapies de réduction de la huntingtine pénètrent effectivement dans le tissu cérébral où elles sont nécessaires et si les niveaux de mHTT sont réduits.

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Résultats de la pridopidine sur la fonction dans la maladie de Huntington (PROOF-HD)

PROOF-HD est une étude clinique de phase 3 qui évalue l’efficacité et la sécurité de la pridopidine chez les patients présentant un stade précoce de la maladie de Huntington. La pridopidine est une petite molécule développée par Prilenia pour le traitement des troubles neurodégénératifs tels que la maladie de Huntington.

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Cette étude interventionnelle est actuellement en phase 1b/2a et évalue l’innocuité et la tolérabilité chez des patients adultes atteints de HD à manifestation précoce.

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L’essai clinique européen de phase Ib/II de l’AMT-130 pour le traitement de la MH explorera l’innocuité, la preuve de concept et la posologie chez 15 patients au total atteints de la maladie de Huntington au stade précoce, répartis en une cohorte ouverte à faible dose (les patients savent ce qu’ils reçoivent) de cinq personnes, suivie d’une cohorte ouverte à dose plus élevée de neuf patients. Tous les patients recevront une dose d’AMT-130. L’objectif thérapeutique est d’inhiber la production du mHTT. Utilisation de vecteurs AAV pour délivrer des micro-ARN directement dans le cerveau. Une injection unique.

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Il s’agit de la première étude du médicament branaplam chez des adultes atteints de HD visant à déterminer la dose correcte nécessaire pour abaisser les taux de mHTT dans le LCR à un degré censé être efficace sur de longues périodes.

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