IMPORTANT

Avant de participer à une étude, parlez-en à votre prestataire de soins de santé et renseignez-vous sur les risques et les avantages potentiels.

L’objectif principal de l’étude est de caractériser le mouvement du médicament RO7234292 (RG6042) dans, à travers et hors du liquide céphalo-rachidien (LCR) et du plasma, ainsi que leur réaction au médicament. L’étude examinera également l’évolution dans le temps et le profil de récupération du LCR, la diminution de la mHHT en réponse au traitement par le RO7234292 (RG6042) après administration intrathécale (IT) du RO7234292 (RG6042) à des patients atteints de la maladie de Huntington (HD) manifeste.

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Il s’agit d’un essai de phase III dans lequel des patients atteints de la maladie de Huntington (MH) reçoivent dans la colonne vertébrale des injections d’un médicament appelé Tominersen (précédemment appelé RG6042) .Le médicament est censé réduire la quantité de Huntingtine dans les cellules cérébrales. Certains participants se font injecter le médicament actif tous les 2 mois, un autre groupe reçoit le médicament actif tous les 4 mois et un troisième groupe reçoit le placebo. L’effet potentiel de l’étude sera mesuré en testant le fonctionnement cognitif, moteur et social.

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Le principal objectif de cette étude est de déterminer si les radioligands (petites particules radioactives) peuvent détecter la huntingtine mutante (mHTT) dans le cerveau. Cette étude d’imagerie est réalisée sur des êtres humains et utilise des scanners (images) TEP du cerveau pour voir si la présence de radioligands correspond à l’expression de la huntingtine mutante dans les cellules du cerveau. L’objectif de l’étude est d’utiliser les scans TEP de radioligands pour mesurer la présence de mHTT dans les cellules du cerveau. Si cette méthode s’avère valide et efficace pour mesurer le mHTT, elle pourra être utilisée pour déterminer si les thérapies de réduction de la huntingtine diminuent réellement le mHTT dans le cerveau. Cette étude est importante et nécessite des volontaires, car nous n’avons toujours pas de méthode pour mesurer si les thérapies de réduction de la huntingtine pénètrent effectivement dans le tissu cérébral où elles sont nécessaires et si les niveaux de mHTT sont réduits.

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Résultats de la pridopidine sur la fonction dans la maladie de Huntington (PROOF-HD)

PROOF-HD est une étude clinique de phase 3 qui évalue l’efficacité et la sécurité de la pridopidine chez les patients présentant un stade précoce de la maladie de Huntington. La pridopidine est une petite molécule développée par Prilenia pour le traitement des troubles neurodégénératifs tels que la maladie de Huntington.

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Cette étude interventionnelle est actuellement en phase 1b/2a et évalue l’innocuité et la tolérabilité chez des patients adultes atteints de HD à manifestation précoce.

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