IMPORTANT

Avant de participer à une étude, parlez-en à votre prestataire de soins de santé et renseignez-vous sur les risques et les avantages potentiels.

ESSAIS INTERVENTIONNELS EN COURS

L’objectif principal de cette étude est de déterminer si la stimulation du cerveau profond a un effet positif sur les symptômes moteurs et cognitifs des patients atteints de la maladie de Huntington. La stimulation cérébrale profonde (Deep Brain Stimulation – DBS en anglais) est une intervention chirurgicale visant à implanter un dispositif qui envoie des signaux électriques aux zones du cerveau responsables des mouvements du corps. Des électrodes sont placées au plus profond du cerveau et sont connectées à un dispositif de stimulation. Semblable à un stimulateur cardiaque, un neurostimulateur utilise des impulsions électriques pour réguler l’activité cérébrale.  Le traitement du DBS a été utilisé pour certaines personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

L’innocuité et l’efficacité seront étudiées dans cette étude avec 50 participants.  25 participants seront stimulés avec la DBS pendant la première période de 3 mois et leur performance sur une variété de tests sera comparée aux 25 participants qui ne reçoivent aucune stimulation. Après les 3 premiers mois, tous les participants seront traités avec la DBS pendant 3 mois supplémentaires.

Learn more

Il s’agit d’un essai de phase III dans lequel des patients atteints de la maladie de Huntington (MH) reçoivent dans la colonne vertébrale des injections d’un médicament appelé Tominersen (précédemment appelé RG6042) .Le médicament est censé réduire la quantité de Huntingtine dans les cellules cérébrales. Certains participants se font injecter le médicament actif tous les 2 mois, un autre groupe reçoit le médicament actif tous les 4 mois et un troisième groupe reçoit le placebo. L’effet potentiel de l’étude sera mesuré en testant le fonctionnement cognitif, moteur et social.

Learn more

L’objectif principal de REVHD est d’être en mesure de confirmer si une protéine appelée facteur neurotrophique dérivé du cerveau (Brain Derived Neurotrophic Factor – BDNF en anglais) est un biomarqueur de la maladie de Huntington (MH).

Pourquoi cette étude est-elle importante? Nous avons de bonnes raisons de croire que Le BDNF joue un rôle actif dans la protection des cellules cérébrales endommagées ainsi que dans l’amélioration de la croissance de nouvelles cellules. L’étude nous fournira des informations plus solides sur le lien entre le BDNF et le développement des symptômes chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington. S’ils s’avèrent pertinents, les niveaux de BDNF seront probablement une cible pour le traitement à l’avenir. Dans cette étude, les niveaux de BDNF dans le liquide céphalo-rachidien et le sang seront, espérons-le, identifiés comme biomarqueurs de la maladie de Huntington.

Learn more

Cet essai clinique teste un nouveau médicament qui abaisse de manière sélective la protéine mutante de la maladie de Huntington (MH), tout en laissant la protéine huntingtine normale relativement intacte. Afin d’être en mesure d’identifier le gène avec la Huntingtine mutante, ils utilisent une méthode unique et identifient un soi-disant « snip » (pour polymorphisme du nucléotide simple – SNP). Wave a identifié deux snips différents qui aident à localiser la Huntingtine mutante et il y a donc deux études (Precision HD 1 et Precision HD 2) avec le même traitement, où la seule différence est le snip ciblé.

L’objectif principal est de comprendre chez un petit nombre de volontaires si le médicament est sans danger, avant de le tester dans une plus grande population et de recueillir des preuves que le médicament peut fonctionner. Un total de 60 participants reçoivent soit un placebo, soit des doses différentes du médicament actif toutes les 4 semaines. Le médicament actif et le placebo sont administrés par injections de la colonne vertébrale.

Learn more

Cet essai clinique teste un nouveau médicament qui abaisse de manière sélective la protéine mutante de la maladie de Huntington (MH), tout en laissant la protéine huntingtine normale relativement intacte. Afin d’être en mesure d’identifier le gène avec la Huntingtine mutante, ils utilisent une méthode unique et identifient un soi-disant « snip » (pour polymorphisme du nucléotide simple – SNP). Wave a identifié deux snips différents qui aident à localiser la Huntingtine mutante et il y a donc deux études (Precision HD 1 et Precision HD 2) avec le même traitement, où la seule différence est le snip ciblé.

L’objectif principal est de comprendre chez un petit nombre de volontaires si le médicament est sans danger, avant de le tester dans une plus grande population et de recueillir des preuves que le médicament peut fonctionner. Un total de 60 participants reçoivent soit un placebo, soit des doses différentes du médicament actif toutes les 4 semaines. Le médicament actif et le placebo sont administrés par injections de la colonne vertébrale.

Learn more

Dans cet essai, un composé appelé triheptanoïne est testé pour voir s’il a un impact positif sur les fonctions des patients atteints de la maladie de Huntington (MH) dans tous les domaines, mais avec un accent particulier sur les fonctions cognitives. La trhiheptanoïne est une graisse produite artificiellement. Elle est presque insipide et incolore et est déjà utilisé comme aliment médical pour traiter certaines maladies métaboliques liées à la production d’énergie dans le corps. Nous savons que la production d’énergie des cellules cérébrales est affectée négativement dans la MH.

100 participants sont inclus dans l’essai. 50 recevront de la triheptanoïne chaque jour pendant 12 mois. Les 50 autres participants recevront un placebo pendant les 6 premiers mois.  Mais pour les 6 mois suivants, ils recevront de la triheptanoïne.

L’effet potentiel sera testé par résonance magnétique pour vérifier si la production d’énergie s’est améliorée ou du moins n’a pas diminué. Des images IRM seront également prises pour voir tout effet sur le volume du cerveau. En outre, les participants seront testés avec une batterie de tests moteurs et cognitifs ainsi que des questionnaires liés au fonctionnement général et l’état psychiatrique.

Learn more