КЛИНИЧЕСКИЕ ИНТЕРВЕНЦИОННЫЕ ИСПЫТАНИЯ В ЕВРОПЕ
Прежде чем принять участие в исследовании, поговорите со своим медицинским работником и узнайте о рисках и потенциальных преимуществах.
Это исследование оценивает безопасность, биомаркеры и эффективностm различных доз исследуемого препарата томинерсен у людей в возрасте от 25 до 50 лет с продромальной (очень ранние малозаметные признаки БГ) или ранней манифестной стадией БГ. Томинерсен – это исследуемый препарат, который изучался в нескольких клинических испытаниях с 2015 года, в том числе в исследовании III фазы под названием GENERATION HD1, в котором проверялись два различных режима дозирования томинерсена у взрослых с клиническими проявлениями болезни Гентингтона.
В ходе испытания будут изучены безопасность и эффективность (способность давать желаемый результат) препарата BV-101 у взрослых пациентов с ранней стадией болезни Хантингтона. Препарат BV-101 будет вводиться (однократно) с помощью нейрохирургической техники, управляемой МРТ, направленной на ткани-мишени в базальных структурах головного мозга. В доклинических исследованиях на мышах BV-101 продемонстрировал способность восстанавливать важнейший холестериновый путь (который поврежден у пациентов с БГ), обеспечивать нейропротекцию и восстанавливать функцию нейронов путем доставки в мозг важнейшего фермента, уровень которого снижен у людей с болезнью Хантингтона.
Основная цель этого исследования — определить, могут ли так называемые радиолиганды (маленькие радиоактивные частицы) обнаружить мутантный гентингтин (mHTT) в мозге. Это исследование визуализации проводится на людях и использует ПЭТ-сканы (изображения) мозга, чтобы увидеть, соответствует ли присутствие радиолигандов экспрессии мутантного гентингтина в клетках мозга. Цель исследования — использовать ПЭТ-сканирование радиолигандов для измерения присутствия mHTT в клетках мозга. Если будет доказано, что это эффективный способ измерения mHTT, его можно будет использовать для определения того, действительно ли терапия, снижающая уровень мутантного гентингтина, снижает уровень mHTT в мозге. Это исследование очень важно и требует участия добровольцев, поскольку у нас до сих пор нет методов измерения того, действительно ли препараты, снижающие уровень гентингтина, попадают в ткани мозга, где они необходимы, и снижают ли уровень мутантного белка.
Это первое исследование препарата бранаплам у взрослых пациентов с БГ для определения правильной дозы, необходимой для снижения уровня мутантного гентингтина в спинномозговой жидкости до степени, которая, как ожидается, будет эффективной в течение длительного времени.
PROOF-HD — это клиническое исследование 3-й фазы, которое оценивает эффективность и безопасность придопидина у пациентов с ранней стадией болезни Гентингтона. Придопидин — это малая молекула, разработанная компанией Prilenia для лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Гентингтона.
Исследование PIVOT-HD — это исследование II фазы, изучающее безопасность PTC518, нового препарата для снижения уровня хантингтина, у пациентов с БГ. PTC518 — это пероральная таблетка (принимаемая через рот каждый день), которая не только пытается снизить уровень хантингтина (HTT) в мозге, но и лечит HD повсюду в организме (мозг, мышцы, иммунная система…).
Исследование является фазой 1/2 и будет изучать безопасность и переносимость участниками нового антисмыслового олигонуклеотида (ASO) на ранней стадии заболевания.
Европейское клиническое исследование фазы Ib/II AMT-130 для лечения БГ будет изучать безопасность, доказательство концепции и дозировку у 15 пациентов с ранними проявлениями болезни Гентингтона, которые будут разделены на когорту из пяти пациентов с манифестной болезнью Гентингтона, разделенную на когорту из пяти пациентов с низкой дозировкой открытого препарата (пациенты знают, что они получают), а затем на когорту из девяти пациентов с более высокой дозировкой открытого препарата. Все пациенты будут получать дозу препарата AMT-130. Терапевтическая цель — ингибировать выработку мутантного гентингтина. Использование векторов AAV для доставки микро-РНК непосредственно в мозг. Однократная инъекция.