ВАЖНО

Прежде чем принять участие в исследовании, поговорите со своим медицинским работником и узнайте о рисках и потенциальных преимуществах.

Основная цель этого исследования — определить, могут ли так называемые радиолиганды (маленькие радиоактивные частицы) обнаружить мутантный гентингтин (mHTT) в мозге. Это исследование визуализации проводится на людях и использует ПЭТ-сканы (изображения) мозга, чтобы увидеть, соответствует ли присутствие радиолигандов экспрессии мутантного гентингтина в клетках мозга. Цель исследования — использовать ПЭТ-сканирование радиолигандов для измерения присутствия mHTT в клетках мозга. Если будет доказано, что это эффективный способ измерения mHTT, его можно будет использовать для определения того, действительно ли терапия, снижающая уровень мутантного гентингтина, снижает уровень mHTT в мозге. Это исследование очень важно и требует участия добровольцев, поскольку у нас до сих пор нет методов измерения того, действительно ли препараты, снижающие уровень гентингтина, попадают в ткани мозга, где они необходимы, и снижают ли уровень мутантного белка.

Узнать больше

Это первое исследование препарата бранаплам у взрослых пациентов с БГ для определения правильной дозы, необходимой для снижения уровня мутантного гентингтина в спинномозговой жидкости до степени, которая, как ожидается, будет эффективной в течение длительного времени.

Узнать больше

PROOF-HD — это клиническое исследование 3-й фазы, которое оценивает эффективность и безопасность придопидина у пациентов с ранней стадией болезни Гентингтона. Придопидин — это малая молекула, разработанная компанией Prilenia для лечения нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Гентингтона.

Узнать больше

Исследование является фазой 1/2 и будет изучать безопасность и переносимость участниками нового антисмыслового олигонуклеотида (ASO) на ранней стадии заболевания.

Узнать больше

Европейское клиническое исследование фазы Ib/II AMT-130 для лечения БГ будет изучать безопасность, доказательство концепции и дозировку у 15 пациентов с ранними проявлениями болезни Гентингтона, которые будут разделены на когорту из пяти пациентов с манифестной болезнью Гентингтона, разделенную на когорту из пяти пациентов с низкой дозировкой открытого препарата (пациенты знают, что они получают), а затем на когорту из девяти пациентов с более высокой дозировкой открытого препарата. Все пациенты будут получать дозу препарата AMT-130. Терапевтическая цель — ингибировать выработку мутантного гентингтина. Использование векторов AAV для доставки микро-РНК непосредственно в мозг. Однократная инъекция.

Узнать больше