WICHTIG

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Der Hauptzweck der Studie ist es aufzuzeigen, ob die Behandlung mit dem Medikament RG6042 das Fortschreiten der Symptome verlangsamt. Es handelt sich um eine sehr große Studie, die darauf abzielt, 660 Huntington-Patienten in 80 bis 90 Kliniken in 15 Ländern weltweit einzuschließen. Eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal verabreichtem RO7234292 (RG6042) bei Patienten mit klinisch manifester Huntington-Krankheit

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In dieser klinischen Studie wird ein neues Medikament getestet, das das mutierte Huntington-Protein (HD) selektiv senkt, während das normale Huntingtin-Protein relativ unberührt bleibt. Um das Gen mit der Mutante Huntingtin identifizieren zu können, verwenden sie eine einzigartige Methode und identifizieren einen sogenannten Snip. Wave hat zwei verschiedene Snips identifiziert, die bei der Lokalisierung des mutierten Huntingtin helfen. Daher gibt es zwei Studien (Presicion HD 1 und Presicion HD 2) mit derselben Behandlung, bei denen der einzige Unterschied der gezielte Snip ist.

Das Hauptziel besteht darin, zu verstehen, ob das Medikament bei einer kleinen Anzahl von Freiwilligen sicher ist, bevor in einer größeren Population getestet und Beweise dafür gesammelt werden, dass das Medikament möglicherweise wirkt.Die insgesamt 60 Teilnehmer erhalten alle 4 Wochen entweder Placebo oder unterschiedliche Dosierungen des Wirkstoffs.Sowohl der Wirkstoff als auch das Placebo werden durch Wirbelsäuleninjektionen abgegeben.

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In dieser klinischen Studie wird ein neues Medikament getestet, das das mutierte Huntington-Protein (HD) selektiv senkt, während das normale Huntingtin-Protein relativ unberührt bleibt. Um das Gen mit der Mutante Huntingtin identifizieren zu können, verwenden sie eine einzigartige Methode und identifizieren einen sogenannten Snip. Wave hat zwei verschiedene Snips identifiziert, die bei der Lokalisierung des mutierten Huntingtin helfen. Daher gibt es zwei Studien (Presicion HD 1 und Presicion HD 2) mit derselben Behandlung, bei denen der einzige Unterschied der gezielte Snip ist.

Das Hauptziel besteht darin, zu verstehen, ob das Medikament bei einer kleinen Anzahl von Freiwilligen sicher ist, bevor in einer größeren Population getestet und Beweise dafür gesammelt werden, dass das Medikament möglicherweise wirkt.Die insgesamt 60 Teilnehmer erhalten alle 4 Wochen entweder Placebo oder unterschiedliche Dosierungen des Wirkstoffs.Sowohl der Wirkstoff als auch das Placebo werden durch Wirbelsäuleninjektionen abgegeben.

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Hauptziel dieser Studie ist es, festzustellen, ob sogenannte Radioliganden (kleine radioaktive Partikel) die Huntingtin-Mutation (mHTT) im Gehirn nachweisen können. Diese bildgebende Studie wird am Menschen durchgeführt und verwendet PET-Scans (Bilder) des Gehirns, um zu sehen, ob das Vorhandensein von Radioliganden mit der Expression von mutiertem Huntingtin in Gehirnzellen übereinstimmt. Ziel der Studie ist es, mithilfe von PET-Scans von Radioliganden das Vorhandensein von mHTT in Gehirnzellen zu messen. Wenn sich diese Methode als gültig und wirksam erweist, kann damit gemessen werden, ob Huntingtin-senkende Therapien das mHTT im Gehirn tatsächlich senken. Diese Studie ist wichtig und benötigt Freiwillige, da wir noch keine Methoden haben, um zu messen, ob die Huntingtin-senkenden Therapien tatsächlich in das Gehirngewebe gelangen, wo sie benötigt werden, und ob die mHTT-Werte gesenkt werden.

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Diese Interventionsstudie befindet sich derzeit in der Phase 1b/2a und untersucht die Sicherheit und Verträglichkeit bei erwachsenen Patienten mit frühmanifester HD.

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Hauptziel der Studie ist es, die Bewegung des Medikaments RO7234292 (RG6042) in, durch und aus der zerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) und dem Plasma zu charakterisieren, zusätzlich zu ihrer Reaktion auf das Medikament. Die Studie wird auch den akuten Zeitverlauf und das Erholungsprofil der Liquor- und mHHT-Senkung als Reaktion auf die Behandlung mit RO7234292 (RG6042) nach intrathekaler (IT) Verabreichung von RO7234292 (RG6042) an Patienten mit manifester Huntington-Krankheit (HD) untersuchen.

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