KLINISCHE INTERVENTIONS-STUDIEN
Sprechen Sie vor der Teilnahme an einer Studie mit Ihrem Arzt und informieren Sie sich über die Risiken und den möglichen Nutzen. Bitte klicken Sie auf die Kategorien unten, die Sie interessieren.
Die PIVOT-HD-Studie ist eine Phase-II-Studie, in der die Sicherheit von PTC518, einem neuen Medikament zur Senkung der Huntington-Krankheit, bei Patienten mit Huntington untersucht wird. PTC518 ist eine oral einzunehmende Tablette (täglich), die nicht nur das Huntingtin (HTT) im Gehirn senkt, sondern auch die Huntington-Krankheit überall im Körper (Gehirn, Muskeln, Immunsystem usw.) behandeln soll.
Bei der Studie handelt es sich um eine Phase-1/2-Studie, in der die Sicherheit und die Verträglichkeit eines neuen Antisense-Oligonukleotids (ASO) mit dem Wirkstoff WVE-003 in einem frühen Krankheitsstadium untersucht werden soll.
Die europäische klinische Studie der Phase Ib/II zu AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit wird die Sicherheit, den Nachweis des Konzepts und die Dosierung bei insgesamt 15 Patienten mit früh manifester Huntington-Krankheit untersuchen, die in eine fünfköpfige, niedrig dosierte Open-Label-Kohorte (die Patienten wissen, was sie bekommen) und eine neunköpfige, höher dosierte Open-Label-Kohorte aufgeteilt sind. Alle Patienten werden mit AMT-130 behandelt. Das therapeutische Ziel besteht darin, die Produktion des mHTT zu hemmen. Mithilfe von AAV-Vektoren werden Mikro-RNAs direkt ins Gehirn gebracht. Eine einmalige Injektion.
In August 2022, BrainVectis, a subsidiary of AskBio, gained approval from the French National Agency for Safety of Medicines and Health Products (ANSM) to conduct a phase 1/2 trial with a drug called BV-101.
The trial will look at the safety and efficacy (ability to produce the desired result) of BV-101 in adult patients with early-stage Huntington’s Disease. BV-101 will be given (one time) through MRI-guided neurosurgical techniques directed to target tissues in the basal structures of the brain. In preclinical studies in mice, BV-101 showed the ability to repair the essential cholesterol pathway (which is damaged in HD patients), provide neuroprotection, and restore neuronal function by delivering a crucial enzyme in the brain which is lowered in people with Huntington’s Disease.