KLINISCHE INTERVENTIONS-STUDIEN
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In dieser Studie soll untersucht werden, ob so genannte Radioliganden (kleine radioaktive Partikel) die Huntingtin-Mutation (mHTT) im Gehirn nachweisen können. Bei der Bildgebungsstudie werden PET-Scans des Gehirns verwendet, um festzustellen, ob der Zeitpunkt der Anwesenheit der Radioliganden mit der Expression von mHTT in den Gehirnzellen zusammenhängt. Wenn sich die Beziehung als richtig erweist, wird dies eine wertvolle Möglichkeit sein, mHTT zu messen und zu verfolgen, ob Huntingtin-senkende Therapien tatsächlich mHTT im Gehirn senken.
Die PIVOT-HD-Studie ist eine Phase-II-Studie, in der die Sicherheit von PTC518, einem neuen Medikament zur Senkung der Huntington-Krankheit, bei Patienten mit Huntington untersucht wird. PTC518 ist eine oral einzunehmende Tablette (täglich), die nicht nur das Huntingtin (HTT) im Gehirn senkt, sondern auch die Huntington-Krankheit überall im Körper (Gehirn, Muskeln, Immunsystem usw.) behandeln soll.
PROOF-HD ist eine klinische Studie der Phase 3, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Pridopidin bei Patienten im Frühstadium der Huntington-Krankheit untersucht wird. Pridopidin ist ein kleines Molekül, das von Prilenia zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit entwickelt wurde.
Nach Angaben von Prilenia ist Pridopidin ein orales Medikament, das zweimal täglich in einer kleinen, leicht zu schluckenden Kapsel verabreicht wird und ins Gehirn und Rückenmark gelangt, wo es ein Protein namens Sigma-1-Rezeptor (S1R) aktiviert. Die Aktivierung des S1R durch Pridopidin verbessert die Ausscheidung toxischer Proteine, steigert die Energieproduktion und reduziert zellulären Stress und Entzündungen. Diese Mechanismen sind entscheidend für die Funktion und das Überleben eines Neurons.
Bei der Studie handelt es sich um eine Phase-1/2-Studie, in der die Sicherheit und die Verträglichkeit eines neuen Antisense-Oligonukleotids (ASO) mit dem Wirkstoff WVE-003 in einem frühen Krankheitsstadium untersucht werden soll.
Die europäische klinische Studie der Phase Ib/II zu AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit wird die Sicherheit, den Nachweis des Konzepts und die Dosierung bei insgesamt 15 Patienten mit früh manifester Huntington-Krankheit untersuchen, die in eine fünfköpfige, niedrig dosierte Open-Label-Kohorte (die Patienten wissen, was sie bekommen) und eine neunköpfige, höher dosierte Open-Label-Kohorte aufgeteilt sind. Alle Patienten werden mit AMT-130 behandelt. Das therapeutische Ziel besteht darin, die Produktion des mHTT zu hemmen. Mithilfe von AAV-Vektoren werden Mikro-RNAs direkt ins Gehirn gebracht. Eine einmalige Injektion.
Dies ist die erste Studie mit dem Medikament Branaplam bei Erwachsenen mit Huntington, in der die richtige Dosis ermittelt wird, die erforderlich ist, um die mHTT-Spiegel im Liquor so weit zu senken, dass sie über einen längeren Zeitraum wirksam sind.