L’objectif principal de GEN-PEAK est de caractériser le mouvement du médicament RG6042 dans, à travers et hors du liquide céphalo-rachidien et du plasma, ainsi que la réaction au médicament. L’étude examinera également l’évolution dans le temps et le profil de récupération du liquide céphalo-rachidien, l’abaissement de la huntingtine mutante en réponse au traitement par le RG6042 après administration intrathécale du RG6042 à des patients atteints de la maladie de Huntington manifeste.
La raison de cette étude est d’examiner le mouvement du médicament, Tominerson, dans, à travers et hors du LCR et du plasma et leur réaction au médicament. L’étude portera également sur la chronologie et le profil de récupération du mHTT dans le LCR.
Date estimée de fin de l’étude : 24 décembre 2021