Le principal objectif de cette étude est de pouvoir confirmer si une protéine appelée facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF) est un biomarqueur de la maladie de Huntington (MH). Un biomarqueur est un indicateur mesurable d’une maladie ou d’un état. Il peut par exemple s’agir d’un taux de quelque chose dans le sang ou, dans le cas présent, d’un taux de protéine. En outre, un biomarqueur est un indicateur de la progression de la maladie dans la maladie de Huntington. Il est également crucial lorsque les chercheurs veulent étudier si un traitement fonctionne ou non (par exemple, en étudiant si un niveau de protéine est abaissé ou non).

L’étude REVHD recrutera 135 participants qui seront suivis pendant une période de 2 ans. Leurs niveaux de BDNF seront mesurés dans des échantillons prélevés à la fois dans le liquide céphalo-rachidien et dans le sang. L’évolution des symptômes au cours de la période d’essai de deux ans sera également suivie par imagerie cérébrale et par des tests des fonctions cognitives. L’étude examinera comment les niveaux de BDNF dans le sang et le liquide céphalo-rachidien diffèrent ou correspondent. L’étude tentera également d’identifier le lien entre les niveaux de BDNF et le développement des symptômes.

Pourquoi cette étude est-elle importante ? Nous avons de bonnes raisons de penser que le BDNF joue un rôle actif dans la protection des cellules cérébrales endommagées et dans l’amélioration de la croissance des nouvelles cellules. L’étude nous fournira des informations plus solides sur le lien entre le BDNF et le développement des symptômes chez les humains atteints de la maladie de Huntington. S’ils s’avèrent pertinents, les niveaux de BDNF seront probablement une cible de traitement à l’avenir. Dans cette étude, les niveaux de BDNF dans le liquide céphalo-rachidien et le sang seront, nous l’espérons, identifiés comme un biomarqueur de la maladie de Huntington.

Date estimée d’achèvement de l’étude: Juillet 2024