HDClarity

Eine multi-zentrische Cerebrospinal Fluid Sammlung Initiative to Facilitate Therapeutic Development bei der Huntington-Krankheit

Rekrutierung

ZWECK

GESPONSERT VON

University College London

TEILNEHMER

1200

HDClarity strebt die Aufnahme von etwa 600 Teilnehmern an. Darunter 500 in verschiedenen Stadien der Huntington-Krankheit und 100 gesunde Kontrollen. Das Hauptziel ist es, eine qualitativ hochwertige Liquorprobe für die Bewertung von Biomarkern und -pfaden zu sammeln, die die Entwicklung neuartiger Behandlungen für die Huntington-Krankheit ermöglichen. Das sekundäre Ziel ist es, eine qualitativ hochwertige Plasmaprobensammlung zu generieren, die mit den CSF-Sammlungen übereinstimmt und auch zur Bewertung von Biomarkern und Pfaden verwendet wird, die für die Forschung und Entwicklung im Huntington-Bereich relevant sind. 
NB! Die Teilnehmer müssen auch bei Enroll-HD eingeschlossen sein.

Voraussichtliches Abschlussdatum der Studie: April 1, 2021

Studienberechtigte Altersgruppe

21 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, ältere Erwachsene)

Geschlechter, die für die Studie in Frage kommen:

Alle

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Einschlusskriterien

  • 1. Alle berechtigten Teilnehmer:

    a. sind 21 – 75 Jahre alt, einschließlich; und
    b. in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen oder einen gesetzlichen Vertreter haben, der befugt ist, die Einwilligung im Namen des Teilnehmers zu erteilen; und
    c. in der Lage sind, Studienverfahren, einschließlich Fasten, Blutentnahme und Lumbalpunktion, einzuhalten; und
    d. an der Enroll-HD-Studie teilnehmen; und
    e. in der Lage sind, innerhalb von zwei Monaten nach dem Screening-Besuch eine Enroll-HD-Visite zu haben.

    2.  Für die Gruppe der gesunden Kontrollen sind Personen teilnahmeberechtigt, die die folgenden Kriterien erfüllen:

    a. Sie haben keine bekannte Familiengeschichte von der Huntington-Krankheit; oder
    b. sie haben eine bekannte Familiengeschichte der Huntington-Krankheit, wurden aber auf die Verlängerung des Huntingtin-Gens CAG getestet und sind nicht dem genetischen Risiko der Huntington-Krankheit ausgesetzt (CAG < 36).

    3.   Für die frühe Pre-manifeste Huntington-Gruppe sind teilnahmeberechtigt Personen, die die folgenden Kriterien erfüllen:

    a. Haben keine klinischen diagnostischen motorische Merkmale der Huntington-Krankheit, definiert als Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score < 4; und
    b. haben eine CAG-Verlängerung ≥ 40; und
    c. haben die Last des Pathologie Wertes, berechnet als (CAG – 35,5) × Alter < 250.

    4. Für die späte Pre-manifeste Huntington-Gruppe sind teilnahmeberechtigt Personen, die die folgenden Kriterien erfüllen:

    1.  Keine klinischen diagnostischen motorische Merkmale der Huntington-Krankheit haben, definiert als Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score < 4; und
    2.  CAG-Verlängerung ≥ 40 haben; und
    3. haben die Last des Pathologie Wertes, berechnet als (CAG – 35,5) x Alter ≥ 250.

    5.   Für die frühe manifeste Huntington-Gruppe sind Teilnehmer zugelassen, die die folgenden Kriterien erfüllen:

    1.   Klinische diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankeit aufweisen, definiert als UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; und
    2.   CAG-Verlängerng ≥ 40 haben; und
    3.   Haben die Stufe I oder Stufe II Huntington-Krankheit, definiert als UHDRS Total Functional Capacity (TFC) Werte zwischen 7 und 13 einschließlich.

    6. Für die Gruppe moderate manifeste Huntington-Krankheit sind Teilnehmer zugelassen, die die folgenden Kriterien erfüllen:

    1.  Klinische diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankhei aufweisen, definiert als UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; und
    2.  CAG-Verlängerung ≥ 40 haben; und
    3.   Stufe III Huntington, definiert als UHDRS TFC Werte zwischen 3 und 6, einschließlich.

    7.  Für die fortgeschrittene manifeste Huntington-Gruppe sind Teilnehmer zugelassen, die die folgenden Kriterien erfüllen:

    1. Klinische diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankheit aufweisen, definiert als UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; und
    2. CAG-Verlängerung ≥ 40 haben; und
    3. Stufe IV HD, definiert als UHDRS TFC Werte zwischen 0 und 2, einschließlich.

Ausschlusskriterien

Für alle Gruppen sind die Teilnehmer nicht teilnahmeberechtigt, wenn sie eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen:

  1. Verwendung von Prüfpräparaten oder Teilnahme an einer klinischen Arzneimittelstudie innerhalb von 30 Tagen vor der Probenentnahme; oder
  2. Aktuelle Intoxikation, Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder Abhängigkeit; oder
  3. Bei Verwendung von Medikamenten oder Nutraceuticals die Verwendung von unangemessener (z.B. nicht verschriebener) oder instabiler Dosis innerhalb von 30 Tagen vor der Probenentnahme; oder
  4. Signifikante medizinische, neurologische oder psychiatrische Komorbidität, die nach Ansicht des Hauptprüfers des Standorts die Fähigkeit des Teilnehmers, die Studienverfahren abzuschließen, beeinträchtigen oder den Nutzen der Proben und Daten für die Untersuchung der Huntington-Krankheit verringern könnte; oder
  5. Nadelphobie, häufige Kopfschmerzen, eine signifikante untere Wirbelsäulendeformität oder eine größere Operation; oder
  6. Antiplättchen- oder gerinnungshemmende Therapie innerhalb von 14 Tage vor der Probenentnahme, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Aspirin, Clopidogrel, Dipyridamol, Warfarin, Dabigatran, Rivaroxaban und Apixaban; oder
  7. Gerinnungs- oder Blutergussstörung; oder
  8. Screening von Bluttestergebnissen, die mehr als 10 % außerhalb des normalen Bereichs der Laborwerte liegen, auf folgende Punkte: Anzahl der weißen Zellen, Neutrophilen, Lymphozytenzahl, Hämoglobin (Hb), Blutplättchen, Prothrombinzeit (PT) und aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT) oder jede Kombination von Bluttestergebnissen, die der Hauptprüfer des Standorts für klinisch bedeutsam hält; oder
  9. Screening von Bluttestergebnissen für C-reaktives Protein (CRP) > 2× Obergrenze der Normalität; oder
  10. Vorhersehbare Nichteinhaltung, wie sie vom Hauptprüfer des Standorts bewertet wird; oder
  11. Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, eines der Studienverfahren durchzuführen; oder
  12. Ausschluss während der Anamnese oder körperlichen Untersuchung, endgültige Entscheidung durch den Hauptprüfer des Standorts; einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

i. irgendein Grund, eine abnormale Blutungsneigung zu vermuten, z.B. leichte Blutergüsse, petechialer Ausschlag; oder
ii. irgendein Grund, eine neue fokale neurologische Läsion zu vermuten, z.B. neue Kopfschmerzen, Schwellungen der
Brillenscheibe, asymmetrische fokale lange Traktanzeichen; oder
iii. irgendein anderer Grund, warum nach dem klinischen Urteil des Hauptprüfers des Zentrums der Eindruck entsteht, dass eine Lumbalpunktion, die nach diesem Protokoll und den zugehörigen Handbüchern durchgeführt wird, ohne Hirnbildgebung unsicher ist.
m. Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (Serious Adverse Event, SAE) im Zusammenhang mit Studienverfahren während oder nach einer früheren HDClarity Entnahme (falls zutreffend) oder SAE im Zusammenhang mit einer anderen Lumbalpunktion in den letzten 12 Monaten.

DEUTSCHLAND

STUDIENZENTRUM:
George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark Münster

Adresse: Münster, Germany, 48149.

KONTAKT
Anja Kletsch
Tel.: +49 251 788 788 0
anja.kletsch@ghi-muenster.de

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STUDIENZENTRUM:
Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie

Adresse: Ulm, Baden-Württemberg, Germany, 89081

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Sonja Trautman
Tel.: +49 731 50063023
sonja.trautmann@uni-ulm.de

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STUDIENZENTRUM:
Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration

Adresse: Bochum, Germany, 44791.

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Barbara Kaminski
b.kaminski@klinikum-bochum.de

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STUDIENZENTRUM:
University Hospital of Erlangen

Adresse: Erlangen, Germany, 91054

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Susanne Seifert
Tel.: +49 9131 85 44751
seifert@uk-erlangen.de

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