HDClarity
Rekrutierung
HDClarity hat sich zum Ziel gesetzt, hochwertige Liquorproben zu sammeln, um Biomarker und Signalwege zu ermitteln, die die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für die Huntington-Krankheit (HD) ermöglichen. Das sekundäre Ziel besteht darin, eine qualitativ hochwertige Plasmaprobensammlung zu erstellen, die mit den Liquorsammlungen übereinstimmt und ebenfalls zur Bewertung von Biomarkern und Signalwegen verwendet wird, die für die Erforschung und Entwicklung von Huntington relevant sind.
Alter für die Studie geeignet
21 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, ältere Erwachsene)
Geschlecht für die Studie geeignet
Alle
Nimmt gesunde Freiwillige auf
Ja
1. Alle berechtigten Teilnehmer:
a. sind 21 – 75 Jahre alt, einschließlich; und
b. in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen oder einen gesetzlichen Vertreter haben, der befugt ist, die Einwilligung im Namen des Teilnehmers zu erteilen; und
c. in der Lage sind, Studienverfahren, einschließlich Fasten, Blutentnahme und Lumbalpunktion, einzuhalten; und
d. an der Enroll-HD-Studie teilnehmen; und
e. in der Lage sind, innerhalb von zwei Monaten nach dem Screening-Besuch eine Enroll-HD-Visite zu haben.
2. Für die Gruppe der gesunden Kontrollen sind Personen teilnahmeberechtigt, die die folgenden Kriterien erfüllen:
a. Sie haben keine bekannte Familiengeschichte von der Huntington-Krankheit; oder
b. sie haben eine bekannte Familiengeschichte der Huntington-Krankheit, wurden aber auf die Verlängerung des Huntingtin-Gens CAG getestet und sind nicht dem genetischen Risiko der Huntington-Krankheit ausgesetzt (CAG < 36).
3. Für die frühe Pre-manifeste Huntington-Gruppe sind teilnahmeberechtigt Personen, die die folgenden Kriterien erfüllen:
a. Haben keine klinischen diagnostischen motorische Merkmale der Huntington-Krankheit, definiert als Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score < 4; und
b. haben eine CAG-Verlängerung ≥ 40; und
c. haben die Last des Pathologie Wertes, berechnet als (CAG – 35,5) × Alter < 250.
4. Für die späte Pre-manifeste Huntington-Gruppe sind teilnahmeberechtigt Personen, die die folgenden Kriterien erfüllen:
1. Keine klinischen diagnostischen motorische Merkmale der Huntington-Krankheit haben, definiert als Unified Huntington’s Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score < 4; und
2. CAG-Verlängerung ≥ 40 haben; und
3. haben die Last des Pathologie Wertes, berechnet als (CAG – 35,5) x Alter ≥ 250.
5. Für die frühe manifeste Huntington-Gruppe sind Teilnehmer zugelassen, die die folgenden Kriterien erfüllen:
1. Klinische diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankeit aufweisen, definiert als UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; und
2. CAG-Verlängerng ≥ 40 haben; und
3. Haben die Stufe I oder Stufe II Huntington-Krankheit, definiert als UHDRS Total Functional Capacity (TFC) Werte zwischen 7 und 13 einschließlich.
6. Für die Gruppe moderate manifeste Huntington-Krankheit sind Teilnehmer zugelassen, die die folgenden Kriterien erfüllen:
1. Klinische diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankhei aufweisen, definiert als UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; und
2. CAG-Verlängerung ≥ 40 haben; und
3. Stufe III Huntington, definiert als UHDRS TFC Werte zwischen 3 und 6, einschließlich.
7. Für die fortgeschrittene manifeste Huntington-Gruppe sind Teilnehmer zugelassen, die die folgenden Kriterien erfüllen:
1. Klinische diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankheit aufweisen, definiert als UHDRS Diagnostic Confidence Score = 4; und
2. CAG-Verlängerung ≥ 40 haben; und
3. Stufe IV HD, definiert als UHDRS TFC Werte zwischen 0 und 2, einschließlich.
Für alle Gruppen sind die Teilnehmer nicht teilnahmeberechtigt, wenn sie eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen:
- Verwendung von Prüfpräparaten oder Teilnahme an einer klinischen Arzneimittelstudie innerhalb von 30 Tagen vor der Probenentnahme; oder
- Aktuelle Intoxikation, Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder Abhängigkeit; oder
- Bei Verwendung von Medikamenten oder Nutraceuticals die Verwendung von unangemessener (z.B. nicht verschriebener) oder instabiler Dosis innerhalb von 30 Tagen vor der Probenentnahme; oder
- Signifikante medizinische, neurologische oder psychiatrische Komorbidität, die nach Ansicht des Hauptprüfers des Standorts die Fähigkeit des Teilnehmers, die Studienverfahren abzuschließen, beeinträchtigen oder den Nutzen der Proben und Daten für die Untersuchung der Huntington-Krankheit verringern könnte; oder
- Nadelphobie, häufige Kopfschmerzen, eine signifikante untere Wirbelsäulendeformität oder eine größere Operation; oder
- Antiplättchen- oder gerinnungshemmende Therapie innerhalb von 14 Tage vor der Probenentnahme, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Aspirin, Clopidogrel, Dipyridamol, Warfarin, Dabigatran, Rivaroxaban und Apixaban; oder
- Gerinnungs- oder Blutergussstörung; oder
- Screening von Bluttestergebnissen, die mehr als 10 % außerhalb des normalen Bereichs der Laborwerte liegen, auf folgende Punkte: Anzahl der weißen Zellen, Neutrophilen, Lymphozytenzahl, Hämoglobin (Hb), Blutplättchen, Prothrombinzeit (PT) und aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT) oder jede Kombination von Bluttestergebnissen, die der Hauptprüfer des Standorts für klinisch bedeutsam hält; oder
- Screening von Bluttestergebnissen für C-reaktives Protein (CRP) > 2× Obergrenze der Normalität; oder
- Vorhersehbare Nichteinhaltung, wie sie vom Hauptprüfer des Standorts bewertet wird; oder
- Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, eines der Studienverfahren durchzuführen; oder
- Ausschluss während der Anamnese oder körperlichen Untersuchung, endgültige Entscheidung durch den Hauptprüfer des Standorts; einschließlich, aber nicht beschränkt auf:
i. irgendein Grund, eine abnormale Blutungsneigung zu vermuten, z.B. leichte Blutergüsse, petechialer Ausschlag; oder
ii. irgendein Grund, eine neue fokale neurologische Läsion zu vermuten, z.B. neue Kopfschmerzen, Schwellungen der
Brillenscheibe, asymmetrische fokale lange Traktanzeichen; oder
iii. irgendein anderer Grund, warum nach dem klinischen Urteil des Hauptprüfers des Zentrums der Eindruck entsteht, dass eine Lumbalpunktion, die nach diesem Protokoll und den zugehörigen Handbüchern durchgeführt wird, ohne Hirnbildgebung unsicher ist.
m. Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (Serious Adverse Event, SAE) im Zusammenhang mit Studienverfahren während oder nach einer früheren HDClarity Entnahme (falls zutreffend) oder SAE im Zusammenhang mit einer anderen Lumbalpunktion in den letzten 12 Monaten.
LÄNDER
COUNTRIES
GERMANY
TRIAL SITE:
George Huntington Institute
Address: Münster, Germany, 48149.
CONTACT
Svenja Aufenberg
Tel.: +49-251-788-788-0
svenja.aufenberg@ghi-muenster.de
Principal Investigator: Ralf Reilmann
Recruiting
TRIAL SITE:
University Hospital Ulm
Address: Ulm, Baden-Württemberg, Germany, 89081
CONTACT
Hela Jerbi
Tel.: +49 731-500-63080
hela.jerbi@uniklinik-ulm.de
Principal Investigator: Jan Lewerenz, MD
Recruiting
TRIAL SITE:
St Josef And Elisabeth Hospital
Address: Bochum, Germany, 44791.
CONTACT
Barbara Kaminski
b.kaminski@klinikum-bochum.de
Principal Investigator: Carsten Saft
Recruiting
TRIAL SITE:
University Hospital of Erlangen
Address: Erlangen, Germany, 91054
CONTACT
Pia-Marie Pryssok
Tel.: 09131-85-44751
pia-marie.pryssok@uk-erlangen.de
Principal Investigator: Winkler Jurgen
Recruiting
TRIAL SITE:
Dresden University
Address:Dresden, Saxony, Germany, 01307
CONTACT
Simone Koegler
Tel.: 351- 458 2524
simone.koegler@uniklinikum-dresden.de
Principal Investigator: Bjoern Falkerburger, MD
Recruiting
ITALY
TRIAL SITE:
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Address: Milan, Italy, 20133
CONTACT
Anna Castaldo
Tel.: (+)39 0223942519
anna.castaldo@istituto-besta.it
Principal Investigator: Caterina Mariotti, MD
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
Lega Italiana Ricera Huntington
Address: Rome, Italy, 00185
CONTACT
Consuelo Ceccarelli
consuelo.ceccarelli@lirh.it
Principal Investigator: Ferdinando Squitieri, MD
Recruiting
POLAND
TRIAL SITE:
Instytut Psychiatrii i Neurologii w Warszawie (IPIN)
Address: Jana III Sobieskiego 9, 02-957 Warszawa, Polonia
CONTACT
Malgorzata Rowinska
m.dusza.rowinska@gmail.com
Principal Investigator:
Grzegorz Witkowski
9greg@wp.pl
Active, Not Recruiting
SPAIN
TRIAL SITE:
Hospital de Sant Pau
Address: Barcelona, Spain, 08041
CONTACT
Cristina Barrionuevo
Tel.: +34 649 14 23 60
CIzquierdo@santpau.cat
Principal Investigator: Jamie Kulisevsky, MD, PhD
Recruiting
TRIAL SITE:
Biocruces Bizkaia Health Research Institute
Address: Cruces Plaza, 48903 Barakaldo, Bizkaia
CONTACT
Marian Ángeles Acera Gil
M.ANGELES.ACERAGIL@osakidetza.eus
Principal Investigator:
Tamara Fernandez Valle
tamara.fernandezvalle@osakidetza.eus
Recruiting
UNITED KINGDOM
TRIAL SITE:
Royal Devon & Exeter NHS Foundation Trust
Address: Exeter, Devon, United Kingdom, EX2 5DW
CONTACT
Robert Wells
Tel.: 01392408181
Robert.wells2@nhs.net
Principal Investigator: Tim Harrower, MBBS
Recruiting
TRIAL SITE:
Glasgow Clinical Research Facility
Address: Glasgow, Scotland, United Kingdom, G51 4TF
CONTACT
Helen Bannister
Tel.: 0141 232 7600
helen.bannister@ggc.scot.nhs.uk
Principal Investigator: Matthew Sheridan, MBBS
Recruiting
TRIAL SITE:
Birmingham Huntingtons Disease Clinic
Address: Birmingham, West Midlands, United Kingdom, B15 2 FG
CONTACT
Jennifer De Souza
Tel.: 0121 301 2363 jennifer.desouza@bsmhft.nhs.uk
Principal Investigator: Hugh Rickards, MB, ChB, MSc, FRCPsych, MD
Recruiting
TRIAL SITE:
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Address: Cambridge, United Kingdom, CB2 0PY
CONTACT
Katie Andresen
Tel.: 01223 331141 kera2@cam.ac.uk
Principal Investigator: Roger Barker
Recruiting
TRIAL SITE:
Fife Health Board – Whyteman’s Brae Hospital
Address: Kirkcaldy, United Kingdom, KY1 2ND
CONTACT
Fleur Davey
Tel.: 01383 623623 fleurdavey@nhs.net
Principal Investigator: Robert Thompson, MBBS
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
Leeds Teaching Hospital Trust
Address: Leeds, United Kingdom, LS7 4SA
CONTACT
Callum Schofield
Tel.: 0113 39 24679 callum.schofield@nhs.net
Principal Investigator: Jeremy Cosgrove, MBBS
Recruiting
TRIAL SITE:
The Walton Centre NHS Foundation Trust
Address: Liverpool, United Kingdom, L9 7LJ
CONTACT
Andrea Clyne, BSc MSc
andrea.clyne@thewaltoncentre.nhs.uk
Principal Investigator: Rhys Davies, MA BM BCh PhD FRCP
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
University College London Hospitals NHS Foundation Trust
Address: London, United Kingdom, NW1 2P
CONTACT
Fiona Kinsella
Tel.: 0203 108 2638 fiona.kinsella.19@ucl.ac.uk
Alexander Lowe
alexander.lowe.16@ucl.ac.uk
Principal Investigator: Edward Wild, MD, PhD
Recruiting
TRIAL SITE:
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Address: Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
CONTACT
Zara Skitt
Tel.: 01865 234309 zara.skitt@ouh.nhs.uk
Principal Investigator: Richard Armstrong, MA, PhD, BMBCh, MRCP
Recruiting
TRIAL SITE:
University Hospitals Plymouth NHS Trust
Address: Plymouth, United Kingdom, PL6 5FP
CONTACT
Abigail Patrick
Tel.: 01752 439636 abigail.patrick1@nhs.net
Principal Investigator: Daniel Lashley, MBBS
Active, Not Recruiting
TRIAL SITE:
North Bristol NHS Trust
Address: Bristol, United Kingdom, BS10 5NB
CONTACT
Catherine Watkins
catherine.watkins@nbt.nhs.uk
Principal Investigator: Elizabeth Coulthard, MBBS
Not yet Recruiting
TRIAL SITE:
Cardiff University
Address: Cardiff, United Kingdom, CF24 4HQ
CONTACT
Alison Johnson
Tel.: 02920746394 alison.johnson@wales.nhs.uk
Principal Investigator: Anne Rosser, MD
Recruiting
TRIAL SITE:
St George’s University Of London
Address:London, United Kingdom, SW17 0RE
CONTACT
Sally Goff
Tel.: 0208 725 5375 sally.goff@nihr.ac.uk
Principal Investigator: Nayana Lahiri