SHIELD HD
Aktiv, nicht rekrutierend
UPDATE
Im Rahmen dieser zweijährigen, von Triplet Therapeutics gesponserten Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf von HDGECs werden Längsschnittdaten zur somatischen Instabilität und zu DNA-Schadensreaktionsgenen sowie etablierte Bewertungen des Krankheitsverlaufs gesammelt. Bislang wurden 70 Teilnehmer in die Studie aufgenommen, und an Standorten in Nordamerika und Europa werden derzeit Folgeuntersuchungen durchgeführt. Die Ergebnisse werden in die Bewertungen im Vorfeld einer künftigen Behandlungsstudie einfließen.
SHIELD HD ist eine internationale Studie, bei der eine Gruppe von Menschen, die an der Huntington-Krankheit leiden oder bei denen das Risiko besteht, dass sie daran erkranken, über einen längeren Zeitraum beobachtet wird. Im Rahmen von SHIELD HD werden Gesundheitsdaten erhoben, darunter die Krankengeschichte sowie Blut- und Liquorproben. Die Teilnehmer werden sich außerdem MRTs sowie kognitiven und motorischen Funktionstests unterziehen. Anhand dieser Informationen sollen der natürliche Verlauf der Huntington-Krankheit und die Biomarker untersucht werden, die mit der Modulation der Anzahl der CAG-Wiederholungen (Cytosin-Adenin-Guanin) im mutierten Huntingtin-Gen (mHTT) zusammenhängen. Die Ergebnisse dieser Studie werden in die Bewertungen für eine künftige interventionelle Behandlungsstudie einfließen.
Im Rahmen dieser internationalen Studie wird eine Gruppe von Menschen, die an Huntington erkrankt oder gefährdet sind, daran zu erkranken, über einen längeren Zeitraum beobachtet. Es werden Gesundheitsinformationen gesammelt, darunter die Krankengeschichte sowie Blut- und Liquorproben. Die Teilnehmer werden sich außerdem MRTs sowie kognitiven und motorischen Funktionstests unterziehen. Anhand dieser Informationen sollen der natürliche Verlauf der Huntington-Krankheit und ihre Biomarker untersucht werden, die mit Veränderungen im CAG-Repeat zusammenhängen.
Video-Präsentation der Shield-HD-Studie
Irina Antonijevic präsentiert den Triplet-Ansatz
Alter für die Studie geeignet
18 Jahre und älter (Erwachsene, Ältere Erwachsene)
Geschlecht für die Studie geeignet
Alle
Nimmt gesunde Freiwillige auf
Nein
- Fähigkeit, die Studienziele und -verfahren zu verstehen.
- Nachweis einer genetisch bestätigten Krankheit durch direkte DNA-Tests, definiert als eine CAG-Wiederholungslänge ≥39 im HTT-Gen.
- Fähigkeit, sich MRT-Untersuchungen zu unterziehen und diese zu tolerieren.
- Fähigkeit, Blutabnahmen und Lumbalpunktionen zu tolerieren.
- Jegliche Erkrankungen, einschließlich schwerer Chorea und Demenz, die das Schreiben oder die Ausführung von Aufgaben mit Stift und Papier, Tablett oder Computer verhindern würden, wie vom Prüfer festgelegt.
- Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, was länger ist.
- Vorgeschichte einer Gentherapie oder Zelltransplantation oder einer anderen experimentellen Gehirnoperation
LÄNDER
COUNTRIES
FRANKREICH
TRIAL SITE:
ICM – Institut du Cerveau et de la Moelle épinière
Address: Paris, France, 75013
Active, Not Recruiting
DEUTSCHLAND
TRIAL SITE:
George-Huntington-Institut
Address: Münster, Germany, 48149.
Active, Not Recruiting
UK
TRIAL SITE:
University College London – Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
Address: London, United Kingdom
