SHIELD HD
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mise à jour
Cette étude de deux ans sur l’histoire naturelle des HDGECs, sponsorisée par Triplet Therapeutics, recueille des informations longitudinales liées à l’instabilité somatique et aux gènes de réponse aux dommages de l’ADN, ainsi que des évaluations établies de la progression de la maladie. L’étude a recruté 70 participants à ce jour, et des évaluations de suivi sont en cours sur des sites en Amérique du Nord et en Europe. Les résultats serviront de base aux évaluations préalables à un futur essai thérapeutique.
SHIELD HD est une étude internationale qui suivra dans le temps un groupe de personnes atteintes ou susceptibles d’être atteintes de la maladie de Huntington. SHIELD HD recueillera des informations sur la santé, notamment les antécédents médicaux et des échantillons de sang et de liquide céphalorachidien. Les participants subiront également des IRM et des tests de fonctions cognitives et motrices. Ces informations seront utilisées pour évaluer l’histoire naturelle de la MH et ses biomarqueurs associés à la modulation du nombre de répétitions CAG (cytosine-adénine-guanine) dans le gène mutant de la Huntingtine (HTT). Les résultats de cette étude serviront de base à l’évaluation d’un futur essai de traitement interventionnel.
Cette étude internationale suivra un groupe de personnes qui ont ou risquent d’avoir une MH. Des informations sur la santé seront recueillies, notamment les antécédents médicaux et des échantillons de sang et de LCR. Les participants subiront également des IRM et des tests de fonction cognitive et motrice. Ces informations seront utilisées pour étudier l’histoire naturelle de la MH et les biomarqueurs qui sont liés aux changements dans la répétition de l’ACG.
Date estimée de fin de l’étude : Décembre 2022
Ages éligibles
pour l'étude:
18 ans et plus
(Adulte, Adulte âgé)
Sexes éligibles
pour l'étude:
Tous
Accepte les volontaires en bonne santé:
Non
Critères d'inclusion
- Capacité à comprendre les objectifs et les procédures de l’étude.
- Documentation de la maladie génétiquement confirmée par un test ADN direct, définie comme une longueur de répétition CAG ≥39 dans le gène HTT.
- Capacité à subir et à tolérer des examens IRM.
- Capacité à tolérer les prises de sang et les ponctions lombaires.
Critères d'exclusion
- Toute condition, y compris la chorée sévère et la démence, qui empêcherait d’écrire ou d’effectuer des tâches à l’aide d’un stylo ou d’un papier, d’une tablette ou d’un ordinateur, tel que déterminé par l’investigateur.
- Traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la sélection ou dans les 5 demi-vies du médicament expérimental, selon la période la plus longue.
- Antécédents de thérapie génique, de transplantation cellulaire ou de toute autre chirurgie expérimentale du cerveau.
PAYS
COUNTRIES
FRANCE
TRIAL SITE:
ICM – Institut du Cerveau et de la Moelle épinière
Address: Paris, France, 75013
Active, Not Recruiting
GERMANY
TRIAL SITE:
George-Huntington-Institut
Address: Münster, Germany, 48149.
Active, Not Recruiting
UNITED KINGDOM
TRIAL SITE:
University College London – Institute of Neurology & The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
Address: London, United Kingdom